多位委员为罕见病发声，如何打通罕见病患者关爱“最后一公里”成关键

全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁准备了4份罕见病提案，包括共同探索罕见病药品医疗保障机制、继续完善罕见病高值药国家药品谈判机制、将罕见病药品纳入商业健康保险、建立罕见病慈善专项医疗救助基金，每一个提案都聚焦在解决罕见病患者的用药难、看病难问题上。

全国政协委员冯丹龙在以《关于推进罕见病用药多层次医疗保障体系建设，促进罕见病相关商保发展》为题的提案中建议，应当推进多层次医疗保障体系建设；而另一位全国政协委员杜丽群则呼吁，继续推进更多罕见病药品通过谈判准入降低价格，为更多的罕见病患者延缓病情发展。

两会委员纷纷为罕见病发声，也反映出社会公众对罕见病群体的高度关注。近年来，在国家卫生、药监、医保、科技等多部门的通力合作下，我国罕见病患者的困境在一定程度上得到了缓解。但是，确诊就医难、药品可及难、药品支付难等“三座大山”仍然困扰着众多罕见病患者。

在这一现实下，为进一步缓解罕见病患者群体面临的痛点，众多企业、慈善机构等社会主体开始携力合手，探索多方共付模式，以缓解罕见病患者的治疗负担，提升药物可及性。

以京东健康为例，在2022年2月27日（国际罕见病日前一天）宣布将与产业链各方继续携手，全面深化、共建罕见病“医+药+服务+支付”的全生态服务体系，打造形成罕见病全生态服务平台，为行业及用户提供国内获批罕见病用药上市一站式服务，为有效解决罕见病用药可及、支付可及、服务可及等问题提供全面有力的帮助。

“罕见病不仅是医疗问题，更大程度上是社会问题。我们联合多方伙伴，不断探索多方共付和公益援助模式，就是希望这些进展和举措，能一步步实现我们的初心，为罕见病事业创造更实在的价值。”京东健康CEO金恩林对健康界表示，京东健康聚焦于罕见病领域的一系列举措，不只是商业上的考虑，而是考虑如何真正帮助到需要帮助的人，更务实地履行企业的社会责任。

积极参与罕见病多层次保障体系建设

2020年2月25日，中共中央国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》中指出，“要促进多层次医疗保障体系发展，探索罕见病用药保障机制”“全面建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系”。

在这一政策的指引下，医疗、保险行业众多机构积极响应政策号召，着力携手构建罕见病保障体系。

比如，在过去一年中，京东健康就充分发挥自身在互联网医疗健康领域的技术、资源优势与服务能力，全场景助力罕见病多层次保障体系建设，在罕见病社会保障体系中成为一个重要的补充力量。

同样在2021年2月27日（国际罕见病日前一天），京东健康发起了“罕见病关爱计划”，并成立“罕见病关爱基金”。与此同时，京东健康邀请了多位来自北京协和医院、首都医科大学附属儿童医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院等顶尖医院长期关注罕见病治疗的专家，针对法布雷病、卟啉病、视网膜母细胞瘤等疾病进行科普直播，积极促进社会层面的关注和参与，并实现对罕见病患者的精准触达，提升服务效率。

数据统计，“京东健康罕见病关爱计划”实施一年以来，累计有超过2.4万罕见病患者在京东健康购买到罕见病用药并获取了相应用药服务，其中更有近7成持续通过“京东大药房罕见病关爱中心”获取罕见病相关的健康管理服务。借助互联网医疗跨时空服务的特点，京东健康实现了罕见病患者与优质医疗服务资源之间的高效连接。

对于京东健康在罕见病领域的一系列切实举措，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示，”对于罕见病多层次社会保障体系而言，京东健康充分发挥了企业参与的价值，成为其中一股重要且有效的补充力量，将有效助力罕见病用药可及、支付可及、服务可及的加速实现，为罕见病群体提供更加切实有力的帮助。”

实现罕见病药品全国无差别供应

目前，罕见病因病致贫的情况时有发生，一个很重要的原因在于罕见病药品的可及性很低，这也成为罕见病防治最迫切需要解决的问题之一。

造成罕见病药品可及性低的原因，一是罕见病药品研发难度大、周期长，无法及时满足患者临床需求；二是罕见病用药的审批、上市流程也较其他药品更为复杂，从而在一定程度上造成患者购药不便；三是与一般药品相比，大部分罕见病用药对于存储、运输及配送过程都有着特殊要求，需要冷链等专用系统来支持，这对相关企业的供应链能力也是一大考验。

在此背景下，为助力解决罕见病患者的购药问题，自2021年以来，京东大药房有效推动了更多罕见病药品全国无差别供应的实现，并在此过程中积累、沉淀了针对罕见病新特药的全链条配套服务能力，成为了国内获批罕见病用药上市的“第一站”。

其中，京东大药房通过与众多国内外罕见病药企合作，积极推动国内获批罕见病用药快速上市。比如，诺华制药旗下用于治疗多发性硬化的罕见病创新药万立能（西尼莫德）、由武田中国引进的用于遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的飞泽优（醋酸艾替班特注射液）等罕见病新特药，均在京东大药房实现线上首发。如今，京东大药房几乎覆盖了国内70%的已上市罕见病药物，成为全国品类领先的罕见病药品线上零售渠道。

针对罕见病用药的配送需求，京东健康持续升级“自营冷链”药品服务模式，提供从仓储到配送的线上线下一体化供应链解决方案。截至2021年12月底，京东大药房“自营冷链”能力覆盖的城市数已超过200个，在这些地区的患者能第一时间获取冷链罕见病药品。

在此基础上，京东健康上线“京东健康临床试验患者招募中心”，整合线上资源和线下能力，帮助患者精准获取罕见病药物临床试验项目，为新药研发提速增效，帮助患者进一步打通罕见病新特药渠道。此外，京东健康还联合生态伙伴创新多方共付模式，联合入驻京东的众多品牌商家发起“爱心东东”创新公益援助模式，为更多患者减轻支付压力、提供一站式服务。

截止目前，京东健康罕见病关爱基金共接收800余位患者的援助申请，包含正在进行中的第三批项目，共完成3次患者援助审核，累计援助123人次，直接拨款超110万元；“爱心东东”项目上线仅三个月，就有超过2000家店铺入驻，130万件“爱心”商品售出。

事实上，医药零售最核心的竞争力是供应链履约能力。京东健康正是依托京东集团强大的数智化供应链能力，在其医药健康零售业务中实现了全渠道布局，极大地满足了罕见病患者对用药时效的需求，从而帮助罕见病患者更好地实现持续用药，助力缓解罕见病群体确诊就医难、药品可及难、药品支付难三大问题。

一站式患者服务帮助患者更快进入治疗与康复期

对于大部分的罕见病患者来说，不仅仅面临“用药难”，还需要面对漫长的治疗和康复。这意味着，罕见病患者所需要的不仅仅是药物，更需要全面且长期的关爱服务。

而京东健康在2021年所重点打造的患者一站式关爱服务，已为越来越多的患者康复提供了有力保障。据了解，2021年2月上线的“京东大药房罕见病关爱中心”，目前已完成全面升级，能够为罕见病患者提供包括自测预警、医患互动、数智确诊、精准用药、智能护理、随访计划等在内的一系列服务。

未来，京东健康还将与药企、基金会等伙伴合作，持续提升以加速确诊为目标的医疗健康服务能力，逐步上线并完善“罕见病云上名医”“罕见病云课堂”“罕见病基因检测”等新服务功能；同时构建罕见病疾病医生培训专区，提高更多基层医生对罕见病的认知，尽可能缩短罕见病确诊时间，帮助罕见病患者更快进入治疗与康复期。

金恩林表示，京东健康希望连接更广泛的社会力量，不断完善罕见病‘医+药+服务+支付’的全生态服务体系建设，为罕见病患者提供更有力的帮助，也希望能唤起社会各界对罕见病群体的更多关爱与援助。